Intellia Therapeutics Aktie: FDA-Blockade gelöst

Die monatelange Zwangspause für Intellia Therapeutics ist beendet: Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat den klinischen Stopp für die Phase-3-Studie MAGNITUDE aufgehoben. Damit kann das Unternehmen die Untersuchung des Wirkstoffs nex-z zur Behandlung von Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ab sofort fortsetzen. Gelingt dem Biotech-Spezialisten nach den regulatorischen Rückschlägen des vergangenen Jahres nun der Durchbruch?

Strengere Sicherheitsauflagen nach Studien-Stopp

Die FDA hatte die MAGNITUDE-Studie im Oktober 2025 unterbrochen, nachdem bei einem Patienten erhöhte Leberenzym- und Bilirubinwerte aufgetreten waren. Um die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten, einigte sich Intellia mit der Behörde auf umfassende Kontrollmaßnahmen. Das aktualisierte Protokoll sieht nun eine intensivierte Überwachung der Leberwerte unmittelbar nach der Infusion vor. Zudem wurden Richtlinien für den kurzzeitigen Einsatz von Steroiden bei auffälligen Transaminase-Werten implementiert.

Zusätzlich verschärfte das Unternehmen die Ausschlusskriterien für Studienteilnehmer. Patienten mit einer Herz-Ejektionsfraktion von unter 25 Prozent, einer instabilen kardiovaskulären Vorgeschichte oder spezifischen Leberanomalien sind künftig von der Studie ausgeschlossen. Bereits im Januar 2026 konnte eine ähnliche Blockade bei der MAGNITUDE-2-Studie gelöst werden, die den Einsatz von nex-z bei Polyneuropathie untersucht.

Starke Langzeitdaten bei HAE

Parallel zur regulatorischen Entspannung präsentierte Intellia positive Langzeitdaten für lonvo-z, einen Wirkstoffkandidaten zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE). In einer kombinierten Phase-1/2-Kohorte mit 32 Patienten führte eine Einzeldosis von 50 Milligramm zu einer durchschnittlichen Reduktion der HAE-Attacken um 96 Prozent.

Die Daten, die auf dem Jahrestreffen der American Academy of Allergy, Asthma & Immunology vorgestellt wurden, belegen die Nachhaltigkeit der Therapie: 31 der 32 Teilnehmer blieben bis zum aktuellen Datenschnitt attackenfrei. Die Ergebnisse zeigen zudem eine stabile und dauerhafte Senkung des Plasmakallikreins über einen Beobachtungszeitraum von bis zu drei Jahren.

Strategischer Fahrplan und Ausblick

Mit der Aufhebung des FDA-Stopps entfällt eine wesentliche Hürde für die weitere Unternehmensentwicklung. Das Management plant, die Phase-3-Arbeiten für den HAE-Wirkstoff lonvo-z zügig voranzutreiben und erwartet erste Studienergebnisse bis Mitte 2026. Der Zulassungsantrag (Biologics License Application) soll in der zweiten Jahreshälfte 2026 folgen, was einen potenziellen Marktstart im Jahr 2027 ermöglicht.

Finanziell kalkuliert das Unternehmen weiterhin mit einem jährlichen Mittelabfluss von rund 400 Millionen US-Dollar, um die klinischen Programme und die Vorbereitungen für die Kommerzialisierung zu finanzieren. Angesichts der Wiederaufnahme der Studien und der überzeugenden Datenlage stuften die Analysten von Jones Trading die Aktie heute von „Hold“ auf „Buy“ hoch.