Intellia Aktie: FDA-Entscheidung

Intellia steht in den USA gleich an zwei entscheidenden Phase-3-Programmen unter genauer Beobachtung – und eine FDA-Entscheidung hat die Lage zuletzt spürbar verschoben. Denn während ein wichtiger Studienarm wieder anlaufen darf, bleibt ein anderes, eng verwandtes Projekt weiter ausgebremst. Was heißt das konkret für den Zeitplan der Pipeline im Jahr 2026?

In spätem Januar teilte das Unternehmen mit, dass die FDA den Clinical Hold für die Phase-3-Studie MAGNITUDE-2 aufgehoben hat. In dieser Studie prüft Intellia nexiguran ziclumeran (nex‑z) bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRv‑PN). Nach Protokollanpassungen und erweiterter Überwachung der Lebersicherheit darf Intellia die Rekrutierung und Dosierung wieder aufnehmen.

Wichtig: Die verwandte Phase-3-Studie MAGNITUDE zur ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR‑CM) bleibt hingegen weiter auf Clinical Hold. Der laufende Austausch mit der FDA zu diesem Programm ist damit ein zentraler Punkt für Unternehmen und Markt.

• MAGNITUDE-2 (ATTRv‑PN): Clinical Hold aufgehoben, Studie kann wieder rekrutieren und dosieren
• MAGNITUDE (ATTR‑CM): Clinical Hold besteht weiter, Gespräche mit der FDA laufen

CRISPR rückt näher an den Markt

Der Hintergrund ist ein Sektor, der regulatorisch greifbarer geworden ist. Mit Casgevy wurde die erste CRISPR/Cas9-Gentherapie von der FDA zugelassen: für Sichelzellanämie im Dezember 2023 und für transfusionsabhängige Beta-Thalassämie im Januar 2024. Diese Zulassungen haben aus Sicht der Branche einen gangbaren Weg für Gene-Editing-Therapien aufgezeigt und den Fokus stärker auf belastbare klinische Daten und kommerzielle Skalierung gelenkt.

Für Intellia, das auf in-vivo CRISPR-Therapien setzt (also Gen-Editing im Körper), sind diese Entscheidungen ein wichtiges regulatorisches Referenzumfeld.

Finanzen und mögliche Treiber 2026

Als kliniknahes Entwicklungsunternehmen hängt viel an der Finanzierung der Pipeline. In den zuletzt berichteten Zahlen zum 3. Quartal 2025 (Ende 30. September 2025) meldete Intellia:

• Kooperationsumsatz: 13,8 Mio. US-Dollar
• Nettoverlust: 101,3 Mio. US-Dollar
• Liquidität: rund 670 Mio. US-Dollar; laut Unternehmen ausreichend bis Mitte 2027

Für 2026 richtet sich der Blick des Marktes laut Text vor allem auf drei Punkte: Erstens die mögliche Aufhebung des Clinical Holds bei MAGNITUDE (ATTR‑CM). Zweitens die erwartete Datenauslese der Phase-3-Studie HAELO zu lonvoguran ziclumeran (lonvo‑z) bei hereditärem Angioödem (HAE). Und drittens weitere FDA-Rückmeldungen zu den laufenden Programmen, die entsprechend genau verfolgt werden dürften.

Im Kern hängt die kurzfristige Richtung damit an klaren Meilensteinen: der regulatorischen Klärung rund um MAGNITUDE (ATTR‑CM) und den angekündigten Phase-3-Daten aus HAELO im weiteren Verlauf von 2026.