Ocugen Aktie: Kursziel erhöht!

Ocugen hat einen entscheidenden Meilenstein erreicht. Die Patientenrekrutierung für die pivotale Phase-3-Studie liMeliGhT ist abgeschlossen – ein wichtiger Schritt auf dem Weg zur möglichen Zulassung der Gentherapie OCU400 gegen Retinitis Pigmentosa. Für die seltene Augenkrankheit, die zur Erblindung führt, gibt es bislang keine zugelassene Behandlung.

140 Patienten eingeschlossen

Das Biotech-Unternehmen aus Malvern, Pennsylvania, hat 140 Teilnehmer in die Studie aufgenommen. Diese wurden im Verhältnis 2:1 auf eine Behandlungsgruppe und eine unbehandelte Kontrollgruppe verteilt. Besonders bemerkenswert: Die Studie schließt Patienten mit unterschiedlichen genetischen Mutationen ein, die Retinitis Pigmentosa verursachen – und zwar unabhängig vom Krankheitsstadium.

Der Ansatz von OCU400 unterscheidet sich von klassischen Gentherapien. Statt eine spezifische Mutation zu korrigieren, zielt das Präparat darauf ab, verschiedene physiologische Funktionen in der Netzhaut zu regulieren. Das könnte bedeuten: Ein Medikament für mehrere Formen der Krankheit, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation.

Zulassungsantrag noch 2026

Ocugen plant, im dritten Quartal 2026 mit der Einreichung eines rollierenden Biologics License Application (BLA) bei den US-Behörden zu beginnen. Die Topline-Daten der einjährigen Studie werden für das erste Quartal 2027 erwartet. CEO Shankar Musunuri betonte, dieser Schritt bringe das Unternehmen einer potenziellen Einmalbehandlung für Tausende Patienten weltweit näher. Ein weiterer Pluspunkt: Die europäische Arzneimittelbehörde EMA hat signalisiert, dass die US-Studiendaten für einen Zulassungsantrag in Europa akzeptabel sind.

Die Aktie reagierte mit einem deutlichen Kurssprung. Nach dem jüngsten Anstieg notiert der Titel nahe seinem 52-Wochen-Hoch. Die kommenden Quartale werden zeigen, ob OCU400 die Erwartungen in den klinischen Daten erfüllen kann.