Die negative Stellungnahme des europäischen Arzneimittelausschusses CHMP zur Gentherapie Elevidys trifft den Schweizer Pharmakonzern hart. Am Freitag erteilte die Europäische Arzneimittel-Agentur der Zulassung für ambulante Patienten zwischen drei und sieben Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie eine klare Absage.

Der Kursverlauf spiegelt die Enttäuschung wider: An der Schweizer Börse SIX verlor die Aktie zeitweise fast ein Prozent auf 262,70 Franken. Doch das ist nur die Spitze des Eisbergs einer größeren Krise.

Todesfälle überschatten Therapiehoffnung

Drei Patienten starben bereits an Leberversagen nach der Behandlung mit Elevidys. Diese dramatische Wendung zwang Partner Sarepta dazu, sämtliche Lieferungen in den USA zu stoppen. Der Basler Konzern folgte diesem Schritt und stoppte die Auslieferung in mehreren Ländern außerhalb der Vereinigten Staaten.

Dabei galt die Gentherapie als bahnbrechend - als erste und einzige krankheitsmodifizierende Behandlung für die seltene Muskelerkrankung DMD. Über 900 Patienten erhielten bereits das Medikament, davon 760 ambulante Fälle.

Studiendaten reichten nicht aus

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Die ablehnende Haltung der europäischen Behörde basiert auf Ergebnissen der Phase-III-Studie EMBARK - ironischerweise dem bislang umfangreichsten klinischen Programm für Gentherapien bei DMD. Das Hauptziel der Studie wurde jedoch verfehlt, obwohl nachgelagerte Ziele statistisch signifikante Verbesserungen zeigten.

Medizinchef Levi Garraway äußerte sich enttäuscht über die Entscheidung und betonte die dringende Notwendigkeit für Therapien bei einer Krankheit mit einer durchschnittlichen Lebenserwartung von nur 28 Jahren.

Weiterhin Hoffnung auf Marktzugang

Trotz des Rückschlags will das Unternehmen den Dialog mit der EMA fortsetzen. Man ist weiterhin überzeugt von einem positiven Nutzen-Risiko-Verhältnis bei ambulanten Duchenne-Patienten. Die Therapie ist bereits in neun Ländern zugelassen, einschließlich Japan.

Der Schweizer Konzern steht nun vor der Herausforderung, das Vertrauen der Märkte zurückzugewinnen - während gleichzeitig die Sicherheitsbedenken die weitere Entwicklung überschatten.

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