PTC Therapeutics Aktie: Fortschritte dokumentiert

Die FDA hat PTC Therapeutics einen herben Dämpfer verpasst. Das amerikanische Biotech-Unternehmen erhielt am 19. August ein Complete Response Letter (CRL) für seinen Wirkstoffkandidaten Vatiquinone zur Behandlung der Friedreich-Ataxie. Die Behörde sieht die Wirksamkeit als nicht ausreichend belegt an und fordert eine zusätzliche kontrollierte Studie.

Der Rückschlag kam nicht völlig überraschend. Bereits bei einem Treffen im Jahr 2023 hatte die FDA angedeutet, dass eine Bestätigungsstudie nötig werden könnte. Auch die europäische Arzneimittelbehörde EMA hatte zuvor signalisiert, dass die vorliegenden MOVE-FA-Daten nicht für eine bedingte Zulassung ausreichen würden.

Analysten bleiben dennoch optimistisch

Trotz des regulatorischen Rückschlags halten mehrere Investmenthäuser an ihren positiven Einschätzungen fest. Jefferies senkte zwar das Kursziel auf 63 Dollar, bestätigte aber die Kaufempfehlung. Bank of America passte ihr Ziel auf 76 Dollar an, ebenfalls mit einem "Buy"-Rating. Truist Securities zeigt sich mit einem unveränderten Kursziel von 86 Dollar am zuversichtlichsten.

Leerink Partners sieht die Sache nüchterner und behält das "Market Perform"-Rating bei. Die Analysten schätzen, dass Vatiquinone ohnehin nur etwa einen Dollar zum Unternehmenswert beiträgt. Mit einem aktuellen KGV von 6,4 bewerte der Markt die Aktie fair.

Starke Finanzkennzahlen als Rückhalt

Die operativen Zahlen sprechen eine andere Sprache. PTC Therapeutics weist eine solide Liquiditätsquote von 3,62 auf und konnte das Umsatzwachstum in den vergangenen zwölf Monaten um beeindruckende 96 Prozent steigern. Diese finanzielle Stärke dürfte dem Unternehmen helfen, den Rückschlag zu verkraften.

CEO Matthew Klein äußerte sich erwartungsgemäß enttäuscht, will aber den Dialog mit der FDA suchen. Das Unternehmen ist weiterhin überzeugt, dass Vatiquinone eine sichere und wirksame Therapie für Patienten mit Friedreich-Ataxie darstellen könnte.

Die seltene Erbkrankheit betrifft weltweit etwa 25.000 Menschen und führt zu fortschreitenden Koordinationsstörungen sowie Herz- und anderen Organproblemen. Bisher gibt es keine zugelassene Behandlung.