Ocugen Aktie: Zulassungshürde gefallen

Die Ocugen-Aktie zählt mit einem Plus von 75 Prozent im vergangenen Jahr zu den Top-Performern im Biotech-Sektor. Doch das könnte erst der Anfang sein: Eine entscheidende regulatorische Weichenstellung beschleunigt nun den Weg zur Zulassung des Gen-Therapie-Kandidaten OCU410ST – und könnte dem Unternehmen den Markteintritt deutlich früher ermöglichen als ursprünglich geplant.

Ein Studiendesign für zwei Kontinente

Die FDA und die europäische EMA haben sich auf ein gemeinsames Vorgehen verständigt, das den Zulassungsprozess erheblich vereinfacht. Eine einzige klinische Studie in den USA genügt künftig, um sowohl die Biologics License Application (BLA) in den Vereinigten Staaten als auch die Marketing Authorization Application (MAA) in Europa einzureichen. Dieser harmonisierte Ansatz spart Zeit und Ressourcen.

Die Phase-2/3-Studie GARDian3 für OCU410ST läuft planmäßig. Erste Zwischenergebnisse werden für Mitte 2026 erwartet. Bei positiven Daten könnte Ocugen bereits in der ersten Jahreshälfte 2027 die Zulassung beantragen. Das Präparat richtet sich gegen Morbus Stargardt, eine seltene Erbkrankheit, die zu fortschreitendem Sehverlust führt. Allein in den USA sind schätzungsweise 30.000 bis 40.000 Patienten betroffen – bislang ohne zugelassene Therapieoption.

Drei Zulassungsanträge in drei Jahren

Ocugen setzt auf eine breite Pipeline in der Augenheilkunde:

• OCU400 gegen Retinitis pigmentosa: Rekrutierung für Phase-3-Studie nahezu abgeschlossen, Daten im vierten Quartal 2026 erwartet, schrittweise Zulassungseinreichung ab erstem Halbjahr 2026 geplant
• OCU410 gegen geografische Atrophie: Phase-2-Daten im ersten Quartal 2026, Start der Phase 3 für Mitte 2026 vorgesehen
• Drei regulatorische Einreichungen innerhalb der nächsten drei Jahre angekündigt

Besonders OCU400 unterscheidet sich vom Wettbewerb: Das Präparat zielt auf Mutationen in über 100 verschiedenen Genen ab, die mit Retinitis pigmentosa in Verbindung stehen. Herkömmliche Gentherapien behandeln in der Regel nur einzelne Gendefekte.

Finanzielle Reichweite begrenzt

Die klinischen Fortschritte stehen einer angespannten Liquiditätslage gegenüber. Die vorhandenen Barmittel reichen nach Unternehmensangaben bis ins zweite Quartal 2026. Sollten ausstehende Optionsscheine ausgeübt werden, würden zusätzliche 30 Millionen Dollar zufließen. Der Geldverbrauch bleibt jedoch hoch – bei einer Marktkapitalisierung von rund 440 Millionen Dollar und Barreserven von zuletzt 32,56 Millionen Dollar.

Katalysatorenjahr 2026

Die kommenden zwölf Monate könnten richtungsweisend werden. Mehrere Studienergebnisse und regulatorische Meilensteine fallen in diesen Zeitraum. Allein die Kombination aus OCU400-Phase-3-Daten, OCU410-Phase-2-Resultaten und OCU410ST-Zwischenergebnissen bündelt eine Reihe potenziell kursrelevanter Ereignisse.

Die Aktie notiert aktuell bei 1,45 Dollar. Nach dem starken Anstieg im Jahr 2025 zeigt sich zuletzt eine Konsolidierung. Mit einem Beta von 4,54 reagiert der Titel mehr als viermal so volatil wie der Gesamtmarkt – typisch für ein Biotech-Unternehmen in dieser Entwicklungsphase.