Regenxbio Aktie: Schwere Sicherheitsbedenken

Das Biotechnologie-Unternehmen Regenxbio steht vor einer massiven regulatorischen Hürde. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die klinischen Studien für zwei zentrale Gentherapie-Kandidaten vorerst gestoppt. Damit rückt eine bereits für Februar erwartete Zulassungsentscheidung in weite Ferne.

Ursache für das Einschreiten der Behörden ist ein schwerwiegendes Ereignis in der Erprobung von RGX-111, einer Therapie gegen das Hurler-Syndrom. Bei einem fünfjährigen Patienten, der die Behandlung vor rund vier Jahren erhielt, wurde ein Hirntumor diagnostiziert. Obwohl der Vorfall bisher nur bei einem einzigen Teilnehmer auftrat, weitete die FDA den Stopp vorsorglich auf das Programm RGX-121 aus. Die Behörde begründet dies mit der Ähnlichkeit der zugrunde liegenden Produkte und den vergleichbaren Risiken für die Patientenpopulation. Doch kann das Unternehmen die Sicherheitsbedenken der FDA rechtzeitig ausräumen?

Zulassungstermin gerät ins Wanken

Die Entscheidung der Behörde trifft Regenxbio zu einem kritischen Zeitpunkt. Für den Kandidaten RGX-121 war bereits der 8. Februar 2026 als offizielles PDUFA-Datum festgelegt – der Tag, an dem die FDA über eine Marktzulassung entscheiden sollte. Dieser Zeitplan ist nach dem verhängten Studien-Stopp kaum noch einzuhalten, was die kommerziellen Aussichten für das Medikament erheblich eintrübt.

Das Unternehmen betonte, dass die Untersuchungen zur Ursache des Tumors noch laufen. Bisher ist unklar, ob ein direkter Zusammenhang mit der Gentherapie besteht. Regenxbio wartet derzeit auf das detaillierte Schreiben der FDA, um die notwendigen nächsten Schritte zur Aufhebung des „Clinical Holds“ abstimmen zu können.

An der Börse sorgten die Nachrichten für eine Flucht der Anleger. Innerhalb der letzten sieben Tage verlor die Aktie rund 24,19 % an Wert und notierte am Freitag bei 9,40 €. Damit nähert sich der Kurs unmittelbar seinem 52-Wochen-Tief von 9,25 €.

Pipeline und finanzielle Stabilität

Trotz des Rückschlags in der Sparte für seltene Stoffwechselerkrankungen treibt Regenxbio andere Projekte weiter voran. Besonders der Hoffnungsträger RGX-202 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie lieferte zuletzt positive Daten. In einer laufenden Phase-I/II-Studie übertrafen die behandelten Patienten die erwartete Krankheitsentwicklung deutlich.

Finanziell sieht sich das Unternehmen vorerst abgesichert:
* Liquide Mittel: 302 Millionen Dollar (Stand Ende September 2025).
* Reichweite: Das Kapital soll den operativen Betrieb bis Anfang 2027 finanzieren.
* Quartalsergebnis: Im dritten Quartal 2025 wurde ein Nettoverlust von 61,9 Millionen Dollar verbucht.

Für das laufende Jahr stehen weitere wichtige Termine an. Anfang des zweiten Quartals 2026 will Regenxbio erste Topline-Daten für das RGX-202-Programm präsentieren. Bis zur Jahresmitte plant das Management zudem die Einreichung eines Zulassungsantrags für dieses Medikament unter dem beschleunigten Verfahren der FDA.