Gentherapien gelten als die große Hoffnung der Medizin – und Intellia Therapeutics könnte jetzt einen entscheidenden Schritt nach vorn gemacht haben. Neue Langzeitdaten des Biotech-Unternehmens zeigen beeindruckende Ergebnisse bei der Behandlung von hereditärem Angioödem (HAE). Doch nicht alles läuft nach Plan: Ein Sicherheitsvorfall bei einer anderen Therapie trübt die Erfolgsmeldungen.

Vielversprechende Langzeitergebnisse

Die jüngsten Daten aus der Phase-1/2-Studie von lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) könnten die HAE-Behandlung revolutionieren: Bei allen 10 Patienten blieben schwere Entzündungsattacken nach einer einzigen Dosis über einen Median von fast zwei Jahren komplett aus. Diese anhaltende Wirkung weckt Hoffnungen auf eine mögliche Heilung der seltenen Erkrankung – ein Durchbruch, der den Aktienkurs zuletzt beflügelte.

Intellia treibt das Programm nun zügig voran:

  • Phase-3-Studie HAELO läuft bereits und schloss die Rekrutierung schneller als geplant ab
  • Zulassungsantrag in den USA für 2026 geplant
  • Markteinführung möglicherweise schon 2027

Schattenseiten im Portfolio

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Während die HAE-Daten Euphorie auslösen, gibt es bei der ATTR-Amyloidose-Therapie nexiguran ziclumeran (nex-z) einen Dämpfer: Ein Patient zeigte schwere Leberwerte-Erhöhungen, die sich zwar wieder bessern, aber Fragen zur Sicherheit aufwerfen. Dennoch zeigen auch hier Langzeitdaten eine anhaltende Unterdrückung des krankheitsauslösenden Proteins.

Finanzielle Lage und Marktreaktion

Mit 707,1 Millionen Dollar in der Kasse hat Intellia genug Spielraum bis mindestens Anfang 2027. Die jüngsten positiven Daten ließen die Aktie zuletzt um über 11% in die Höhe schnellen – ein Lichtblick für Anleger nach einem schwierigen Jahr. Analysten reagierten unterschiedlich: Während einige ihre positive Einschätzung bekräftigten oder sogar aufstockten, bleiben andere vorsichtig abwartend.

Die entscheidende Frage bleibt: Kann Intellia die vielversprechenden Ansätze tatsächlich bis zur Marktreife bringen – und damit den dramatischen Kursverlust der letzten Monate umkehren? Die nächsten klinischen Daten im zweiten Halbjahr 2025 werden hier richtungsweisend sein.

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