Die Entwicklung der Gentherapie AMT-130 gegen Huntington erreicht eine kritische Phase. Nach einem „Type A“-Gespräch mit der US-Gesundheitsbehörde FDA wartet der Markt nun auf das offizielle Protokoll, das über den weiteren Zulassungsweg entscheidet. Parallel rücken die anstehenden Jahreszahlen und die finanzielle Reichweite des Biotech-Unternehmens in den Fokus.

  • FDA-Protokoll: Entscheidung über zusätzliche Studien für AMT-130 im ersten Quartal erwartet.
  • Finanzbericht: Jahreszahlen 2025 folgen Ende Februar oder Anfang März.
  • Cash-Runway: Bisherige Prognosen sehen die Finanzierung bis in das Jahr 2027 gesichert.
  • Pipeline-Update: Neue Daten zu AMT-191 (Morbus Fabry) und AMT-162 (ALS) im ersten Halbjahr geplant.

Weichenstellung für AMT-130

Das Treffen mit der FDA dient dazu, die bisherige Einschätzung der Behörde zu klären. Zuvor hatte die FDA die Daten aus den Phasen I/II als nicht ausreichend für einen Zulassungsantrag (BLA) eingestuft. Das nun erwartete Protokoll wird festlegen, ob uniQure zusätzliche klinische Studien durchführen oder lediglich den statistischen Ansatz anpassen muss. Für das Unternehmen steht viel auf dem Spiel: Wird die FDA ihre Haltung zur Datengrundlage ändern, könnte sich der Weg zum Markt deutlich verkürzen.

Anleger beobachten zudem die finanziellen Spielräume. Die anstehenden Jahreszahlen werden zeigen, ob die Forschungs- und Entwicklungsausgaben aufgrund der regulatorischen Anforderungen angepasst werden müssen. Bisher ging das Management davon aus, dass die liquiden Mittel bis 2027 ausreichen, um die operativen Ziele zu erreichen.

Fortschritte in der Pipeline

Abseits des Hauptkandidaten richtet sich der Blick auf AMT-191 zur Behandlung von Morbus Fabry. Nachdem Anfang Februar erste Daten präsentiert wurden, stehen nun Updates zur langfristigen Enzymaktivität und zum Sicherheitsprofil an. Diese Ergebnisse sind entscheidend, um das Potenzial der technologischen Plattform des Unternehmens über die Huntington-Therapie hinaus zu bewerten.

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Zusätzlich werden für das erste Halbjahr erste Daten aus der Phase-I/II-Studie EPISOD1 erwartet. Diese untersucht AMT-162 bei Patienten mit SOD1-bedingter Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Strengeres regulatorisches Umfeld

Der gesamte Sektor für Gentherapien sieht sich im Jahr 2026 mit höheren regulatorischen Hürden konfrontiert. Die Behörden fordern zunehmend robuste, randomisierte Daten statt externer Kontrollgruppen, um beschleunigte Zulassungsverfahren zu rechtfertigen. Dieser Trend zwingt viele Unternehmen dazu, ihre klinischen Zeitpläne zu überarbeiten und den Fokus verstärkt auf die Skalierbarkeit der Produktion und langfristige Wirksamkeitsnachweise zu legen.

Die kommenden Wochen bringen für uniQure hohe Informationsdichte. Mit dem Erhalt des FDA-Protokolls im ersten Quartal und dem Finanzbericht Ende Februar wird sich zeigen, wie das Unternehmen auf die verschärften Anforderungen reagiert. Am 28. Februar, dem „Rare Disease Day“, könnten zudem branchenweite Updates für zusätzliche Volatilität sorgen.

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