Das Biotech-Unternehmen Ocugen treibt seine Pipeline für seltene Augenerkrankungen mit hohem Tempo voran. Während die Zulassungsstudie für den Gentherapie-Kandidaten OCU410ST gegen Morbus Stargardt nun vollständig dosiert ist, rückt ein größeres strategisches Ziel in den Fokus. Bis 2028 plant das Management gleich drei Zulassungsanträge einzureichen – ein ambitionierter Zeitplan, der durch positive Signale der europäischen und US-amerikanischen Behörden gestützt wird.

Fokus auf Morbus Stargardt

Morbus Stargardt führt bei Betroffenen meist schon in der Kindheit oder Jugend zu einem fortschreitenden Verlust der zentralen Sehkraft. Weltweit leiden schätzungsweise eine Million Menschen an dieser genetischen Erkrankung, für die es bislang keine zugelassene Therapie gibt. Genau hier setzt Ocugen mit OCU410ST an. Die nun vollständig dosierte GARDian3-Zulassungsstudie baut auf vielversprechenden Phase-1-Daten auf. Dort zeigten behandelte Augen nach zwölf Monaten ein um 54 Prozent langsameres Wachstum der atrophischen Läsionen im Vergleich zu unbehandelten Augen. Auch die Sehschärfe verbesserte oder stabilisierte sich bei den behandelten Patienten. Diese klinischen Fortschritte spiegeln sich auch in der langfristigen Kursentwicklung wider: Auf Sicht von zwölf Monaten verzeichnet das Papier ein Plus von rund 142 Prozent.

Rückenwind von den Behörden

Ein wesentlicher Treiber für die weitere Entwicklung ist die strategische Positionierung bei den Zulassungsbehörden auf beiden Seiten des Atlantiks. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat dem Studiendesign bereits zugestimmt und akzeptiert die US-Studie als Basis für einen europäischen Zulassungsantrag. In den USA profitierte das Programm zuvor von der Einstufung als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen (Rare Pediatric Disease Designation). Dieser Status ist für das Unternehmen besonders wertvoll, da er bei einer erfolgreichen Zulassung zu einem handelbaren Priority Review Voucher führen kann.

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Der Fahrplan bis 2028

OCU410ST ist dabei nur ein Baustein der übergeordneten Unternehmensstrategie. Das Management zielt darauf ab, zwischen 2026 und 2028 drei separate Zulassungsanträge (BLAs) für verschiedene Gentherapien einzureichen. Der klinische Terminkalender liefert dafür folgende Meilensteine:

  • Q3 2026: Interimsanalyse der GARDian3-Studie (OCU410ST)
  • Q1 2027: Topline-Daten der Phase-3-Studie für OCU400
  • Q2 2027: Topline-Ergebnisse für OCU410ST

Um diesen Zeitplan bis zu den geplanten Zulassungsanträgen ab Mitte 2027 zu realisieren, hat Ocugen bereits finanzielle Vorsorge getroffen. Eine Kapitalmaßnahme über 22,5 Millionen US-Dollar im Januar sicherte die Liquidität, die nach Unternehmensangaben nun bis mindestens in das vierte Quartal 2026 ausreicht.

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