Das Biotech-Unternehmen Ocugen bereitet sich auf einen entscheidenden Moment vor: Am 12. November will das Unternehmen in der Nasdaq-Zentrale am Times Square klinische Updates aus gleich drei Gentherapie-Studien präsentieren. Nach Jahren der Entwicklung könnte sich zeigen, ob die Therapien gegen seltene Augenkrankheiten halten, was sie versprechen. Steht Ocugen vor dem Durchbruch – oder folgt die nächste Enttäuschung?

Phase-3-Studie erreicht kritische Phase

Das Herzstück der Präsentation bildet OCU400, Ocugens Hoffnungsträger für die Behandlung von Retinitis pigmentosa. Die Phase-3-Studie "liMeliGhT" läuft planmäßig und soll in der ersten Jahreshälfte 2025 die Rekrutierung abschließen. Falls die Daten überzeugen, könnte bereits 2026 die Marktzulassung erfolgen.

Zusätzlich will Ocugen neue Ergebnisse aus Phase-1/2-Studien für Retinitis pigmentosa und das Leber-Syndrom vorstellen. Diese Daten könnten erste Hinweise auf die Wirksamkeit der Gentherapie liefern – ein entscheidender Faktor für Investoren.

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Drei Programme laufen parallel

Neben OCU400 präsentiert das Unternehmen Fortschritte bei OCU410 gegen geografische Atrophie und Stargardt-Krankheit. Besonders interessant: Die Sicherheitskommission genehmigte kürzlich den Übergang in die zweite Phase der OCU410ST-Studie – ein positives Signal für die Verträglichkeit.

Das dritte Programm OCU200 gegen diabetisches Makulaödem erhielt im Oktober grünes Licht von der FDA, nachdem diese einen klinischen Stopp aufhob. Der Start der Phase-1-Studie steht noch im vierten Quartal an.

Finanzierung gesichert, Risiko bleibt hoch

Mit 30 Millionen Dollar frischer Finanzierung hat sich Ocugen Luft für die kommenden klinischen Meilensteine verschafft. Dennoch bleibt das Investment hochriskant: Gentherapien scheitern häufig in späten Entwicklungsphasen, und bei seltenen Krankheiten sind die Patientenzahlen begrenzt.

Die Präsentation am 12. November wird zeigen, ob Ocugens Plattform-Ansatz – eine Gentherapie für multiple Augenkrankheiten – tatsächlich funktioniert. Für Anleger könnte dies der Wendepunkt sein.

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