Stoke Therapeutics Aktie: Beschleunigung mit Hindernis

Die Biotech-Firma Stoke Therapeutics hat heute eine strategische Neuausrichtung ihres wichtigsten klinischen Programms bekannt gegeben. Während die Entwicklung des Medikaments zorevunersen für Dravet-Syndrom beschleunigt wird, hat die US-Arzneimittelbehörde FDA vorerst einen beschleunigten Zulassungsweg abgelehnt. Diese gemischten Signale werden den Aktienkurs am Montag auf die Probe stellen.

Beschleunigte klinische Entwicklung

Der zentrale positive Punkt der Meldung ist die beschleunigte Rekrutierung für die entscheidende Phase-3-Studie EMPEROR. Stoke rechnet nun damit, die benötigten 150 Patienten bereits im zweiten Quartal 2026 einschließen zu können – früher als bisher geplant. Aktuell befinden sich 60 Patienten im Screening und weitere 60 erhalten bereits die Behandlung.

Dieser Fortschritt verschiebt den Zeitplan für die entscheidenden Meilensteine nach vorne. Die Daten aus der Phase-3-Studie werden nun für Mitte 2027 erwartet. Im Anschluss plant das Unternehmen, im ersten Halbjahr 2027 einen sogenannten "Rolling Submission" für die Zulassung bei der FDA einzureichen. Finanziell ist Stoke für diesen Weg gut aufgestellt: Mit liquiden Mitteln von rund 391,7 Millionen US-Dollar und erwarteten Einnahmen aus der Biogen-Kooperation reicht die Finanzierungsdecke nach Angaben des Managements bis ins Jahr 2028.

FDA bleibt bei Standardweg

Die zweite, dämpfende Nachricht betrifft die regulatorischen Gespräche. Stoke hatte bei der FDA einen beschleunigten Zulassungsweg für zorevunersen beantragt, um dem hohen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Dravet-Syndrom gerecht zu werden. Die Behörde lehnte dies im aktuellen Gespräch jedoch ab.

Die FDA hält damit vorerst am standardmäßigen Phase-3-Programm fest. Die Gespräche werden zwar fortgesetzt, doch der kritische Meilenstein für eine volle Zulassung bleibt der Daten-Readout Mitte 2027. Das Medikament verfügt bereits über mehrere fördernde FDA-Designationen, darunter den Breakthrough-Therapy-Status.

Nächste Schritte unter der Lupe

Die unmittelbare Aufmerksamkeit richtet sich nun auf die anstehende Präsentation von CEO Ian F. Smith auf der J.P. Morgan Healthcare Conference am Dienstag. Investoren werden hier weitere Details zur FDA-Rückmeldung und zu den Fortschritten in der Patientenrekrutierung erwarten.

Die gemischte Nachrichtenlage stellt Anleger vor eine ambivalente Situation: Die beschleunigte klinische Entwicklung ist ein operativer Erfolg und verkürzt den Weg zur potenziellen Vermarktung. Das Ausbleiben eines regulatorischen Shortcuts durch die FDA dämpft jedoch kurzfristige Spekulationen auf einen sehr schnellen Markteintritt. Die vollständige Patientenrekrutierung im zweiten Quartal bleibt das wichtigste operative Ziel für das erste Halbjahr.