Die US-Biotechfirma Ocugen könnte mit einem Schlag zu einem wichtigen Player im Markt für Gentherapien gegen seltene Augenerkrankungen aufsteigen. Die FDA hat grünes Licht für eine beschleunigte klinische Prüfung des vielversprechenden Wirkstoffs OCU410ST gegeben – und damit den Weg für einen potenziellen Durchbruch bei der Behandlung der Stargardt-Krankheit geebnet.

Beschleunigter Zulassungsweg

Der entscheidende Schritt: Die US-Arzneimittelbehörde hat eine Änderung des IND-Antrags (Investigational New Drug) für OCU410ST genehmigt. Dies ermöglicht Ocugen, direkt in eine kombinierte Phase-2/3-Studie einzusteigen – ein strategischer Vorteil, der den Entwicklungsprozess um zwei bis drei Jahre verkürzen könnte.

  • Zeitplan: Geplant ist die Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) bereits für 2027
  • Studiendesign: 51 Teilnehmer mit Stargardt-Erkrankung
  • Primäres Ziel: Verringerung der atrophischen Läsionsgröße
  • Sekundäre Ziele: Verbesserung der Sehschärfe

Vielversprechende frühe Daten

Die FDA-Entscheidung basiert auf ermutigenden Ergebnissen aus der Phase-1-Studie GARDian:

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  • 48% langsameres Läsionswachstum in behandelten Augen nach 12 Monaten
  • Statistisch signifikante Verbesserung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA)
  • Klinisch relevante Wirksamkeitssignale

Diese Daten unterstreichen das Potenzial von OCU410ST, eine dringend benötigte Behandlungsoption für Patienten mit ABCA4-assoziierten Retinopathien zu werden. Die Therapie hatte zuvor bereits sowohl die Orphan-Drug- als auch die Rare-Pediatric-Disease-Designation der FDA erhalten.

Marktchancen und Ausblick

Mit der beschleunigten Entwicklungspfad-Freigabe positioniert sich Ocugen als ernstzunehmender Akteur im Nischenmarkt der Gentherapien für Augenerkrankungen. Die kommenden Monate werden zeigen, ob die vielversprechenden frühen Daten in der größeren Studie bestätigt werden können – und ob die Aktie von diesem regulatorischen Meilenstein nachhaltig profitieren wird.

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