Ocugen Aktie: Euphorische Stimmung!

Ein jahrelanger Kampf mit den US-Behörden ist endlich vorbei: Die FDA hat grünes Licht für Ocugens bahnbrechende Augenheilkunde-Therapie OCU200 gegeben. Nach monatelangem regulatorischem Stillstand kann das Biotech-Unternehmen nun endlich seine klinische Phase-1-Studie starten. Doch wird OCU200 tatsächlich das halten, was die Wissenschaftler versprechen?

Die Nachricht vom 9. Oktober 2024 markiert einen entscheidenden Wendepunkt für Ocugen: Die FDA hob den sogenannten "Clinical Hold" auf – eine regulatorische Blockade, die das Unternehmen daran gehindert hatte, seinen innovativen Wirkstoff OCU200 am Menschen zu testen. Damit ist der Weg frei für eine multizentrische Dosisfindungsstudie zur Behandlung des diabetischen Makulaödems.

Die 30-Prozent-Lücke im Milliardenmarkt

OCU200 zielt auf ein gewaltiges medizinisches Problem: Etwa 746.000 Amerikaner leiden unter diabetischem Makulaödem, einer Augenkrankheit, die zur Erblindung führen kann. Das Tückische: 30 bis 40 Prozent der Patienten sprechen nicht auf die derzeit verfügbaren Anti-VEGF-Therapien an. Genau hier soll OCU200 ansetzen.

Der Wirkstoff kombiniert zwei Proteine: Tumstatin als therapeutische Komponente und Transferrin für den gezielten Transport ins Augengewebe. Statt wie bisherige Medikamente den VEGF-Signalweg zu blockieren, greift OCU200 über den Integrin-Pathway an – ein völlig neuer Ansatz.

"OCU200 zielt auf die zugrundeliegenden Krankheitsmechanismen über den Integrin-Signalweg ab und hat das Potenzial, allen DME-Patienten zu helfen, einschließlich der Non-Responder auf derzeit zugelassene Therapien", erklärte Dr. Arun Upadhyay, Forschungschef bei Ocugen.

Ehrgeiziger Studienplan mit Kombinationsansatz

Die Phase-1-Studie ist ambitioniert angelegt: Drei Dosierungsgruppen werden getestet (0,025 mg, 0,05 mg und 0,1 mg), wobei alle Teilnehmer zwei Injektionen im Abstand von sechs Wochen erhalten. Besonders interessant: Eine vierte Gruppe soll OCU200 in Kombination mit Anti-VEGF-Medikamenten erhalten – ein Ansatz, der die Behandlungsmöglichkeiten revolutionieren könnte.

Falls OCU200 beim diabetischen Makulaödem erfolgreich ist, plant Ocugen bereits die Expansion in weitere Indikationen: diabetische Retinopathie und feuchte altersbedingte Makuladegeneration. Zusammen betreffen diese Erkrankungen fast neun Millionen Amerikaner.

Zeitplan steht – erste Daten erwartet

Mit dem regulatorischen Segen der FDA hat Ocugen bereits mit der Patientenrekrutierung begonnen. Erste Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten werden für 2025 erwartet, der Abschluss der Phase-1-Studie ist für die zweite Jahreshälfte 2025 geplant. Ein wichtiger Meilenstein war bereits erreicht: Im März 2025 gab das Data and Safety Monitoring Board grünes Licht für die zweite Dosierungsgruppe – ein Zeichen dafür, dass die Sicherheitsdaten bisher vielversprechend aussehen.