Ultragenyx Aktie: Pipeline‑Rückschlag

Ultragenyx meldet starke vorläufige Umsatzzahlen für 2025, gleichzeitig bringen gescheiterte Phase‑III‑Daten für setrusumab die Aktie unter Druck. Gestern schloss der Kurs bei 24,21 USD; innerhalb eines Monats verlor die Aktie fast 30 %. Kann die operative Stärke die Schwäche im Spätstadium ausgleichen?

• Vorläufiger Umsatz 2025: 672–674 Mio. USD (rund +20 % vs. 2024)
• Wichtige Produkte: Crysvita geschätzt 480–482 Mio. USD (+17 %), Dojolvi 95–97 Mio. USD (+9 %)
• Liquidität: rund 735 Mio. USD Ende 2025

Umsatzstärke und Bilanz

Ultragenyx übertraf seine frühere Guidance mit den vorläufigen, ungeprüften Umsatzzahlen. Die Wachstumsbeiträge stammen vor allem von Crysvita und Dojolvi, die beide höhere Erlöse als im Vorjahr ausweisen. Die berichtete Barmittelposition von etwa 735 Mio. USD verschafft dem Unternehmen finanziellen Spielraum für laufende Programme und Zulassungsaktivitäten.

Diese Kennzahlen deuten auf ein funktionierendes Commercial‑Geschäft hin, das kurzfristig Erlöse und Stabilität liefert.

Klinischer Rückschlag und Reaktion des Marktes

Die Hauptursache für den jüngsten Kurseinbruch sind die Topline‑Ergebnisse der Phase‑III‑Studien Orbit und Cosmic zu setrusumab (UX143) bei Osteogenesis imperfecta. Beide Studien verfehlten den primären Endpunkt einer Reduktion der annualisierten klinischen Frakturrate: Orbit zeigte keine Reduktion gegenüber Placebo, Cosmic keine Überlegenheit gegenüber Bisphosphonaten. Nach der Bekanntgabe kam es Ende Dezember zu deutlichen Kursverlusten; Berichte erwähnten zudem eine Untersuchung durch die Kanzlei Levi & Korsinsky.

Zuvor hatte das Unternehmen im dritten Quartal 2025 bereits eine Umsatzverfehlung und ein größeres Ergebnisdefizit je Aktie (‑1,81 USD vs. erwartete ‑1,23 USD) gemeldet, was die Sensitivität des Titels gegenüber Trial‑News erhöht hat.

Nächste Meilensteine und Einordnung

Wesentliche Ereignisse für 2026 bleiben in der Pipeline: die erwartete PDUFA‑Frist für DTX401 (GSDIa) im dritten Quartal, die geplante Nachreichung der BLA für UX111 (MPS IIIA) Anfang 2026 mit bis zu sechsmonatiger FDA‑Prüfung sowie die erwarteten Phase‑III‑Daten für GTX‑102 (Angelman) in der zweiten Jahreshälfte.

Analysten bleiben überwiegend positiv: Ein Konsens von 36 Analysten stuft die Aktie als „Strong Buy“, weitere Analysten sehen ein „Moderate Buy“, was auf Vertrauen in das kommerzielle Geschäft und verbleibende Pipelinechancen hinweist.

Kurzfristig gibt die Umsatzstärke dem Titel Rückhalt. Entscheidend für die Neubewertung wird jedoch sein, wie die anstehenden Zulassungsentscheidungen und Studiendaten die Pipeline‑Risiken relativieren oder verstärken.