Sangamo Therapeutics präsentiert Fortschritte in der Genmedizin, steht aber vor finanziellen Herausforderungen. Kann der Biotech-Pionier die Wende meistern?

Die Biotech-Firma Sangamo Therapeutics steht an einem entscheidenden Punkt: Während vielversprechende Fortschritte in der Pipeline und lukrative Lizenzvereinbarungen Hoffnung wecken, kämpft das Unternehmen gleichzeitig mit finanziellen Herausforderungen. Kann der Genmedizin-Pionier die Wende schaffen?

Durchbrüche in der Neurologie

Auf dem jüngsten Fachkongress der American Society of Gene & Cell Therapy präsentierte Sangamo vielbeachtete Fortschritte bei der Behandlung von Prionenerkrankungen. Die Kombination aus epigenetischer Regulation und innovativer Verabreichungstechnologie zeigte in Tiermodellen beeindruckende Ergebnisse – ein möglicher Game-Changer für neurodegenerative Erkrankungen.

Lilly-Deal bringt frisches Kapital

Ein Lichtblick ist die jüngste Vereinbarung mit Pharma-Riese Eli Lilly: Für die Nutzung von Sangamos STAC-BBB-Technologie bei bis zu fünf ZNS-Erkrankungen erhält das Unternehmen 18 Millionen Dollar Sofortzahlung. Bei Erfolg könnten bis zu 1,4 Milliarden Dollar an Meilensteinzahlungen folgen. Dieser Deal stärkt die finanziellen Reserven ohne weitere Aktienverwässerung.

Finanzielle Baustellen

Doch die Bilanz zeigt düstere Zahlen:

  • Umsatzrückgang 2024: 67% auf nur noch 57,8 Mio. Dollar
  • Nettoverlust: 97,94 Mio. Dollar
  • Personalabbau als Kostensenkungsmaßnahme

Fabry-Programm als Hoffnungsträger

Besonders spannend: Das Fabry-Disease-Programm könnte Sangamo überraschend schnell zum Durchbruch verhelfen. Die FDA signalisierte einen beschleunigten Zulassungsweg für den Wirkstoff isaralgagene civaparvovec. Die aktuellen Studiendaten zeigen nachhaltige Wirksamkeit, verbesserte Nierenfunktion und ein gutes Sicherheitsprofil. Noch 2025 könnte der Antrag auf Marktzulassung folgen – gleichzeitig laufen Verhandlungen über potenzielle Vermarktungspartnerschaften.

Analysten gespalten

Die Expertenmeinungen könnten unterschiedlicher nicht sein: Während das durchschnittliche Kursziel bei 6,50 Dollar liegt (von 2 bis 10 Dollar), reicht das Spektrum der Einschätzungen von "Strong Buy" bis "Sell". Klar ist: Die kommenden Monate werden zeigen, ob Sangamo die Finanzierungsfrage lösen und seine Pipeline-Erfolge in kommerziellen Erfolg ummünzen kann.