Larimar Therapeutics: Biotech-Hoffnung mit Risiken
Larimars Therapie für Friedreich-Ataxie könnte beschleunigt zugelassen werden. Experten sehen großes Potenzial, doch Risiken bleiben bestehen.
Seltene Krankheit, große Chancen
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Kann ein kleiner Biotech-Konzern mit einem innovativen Ansatz die Behandlung der seltenen Friedreich-Ataxie revolutionieren? Larimar Therapeutics setzt auf seine vielversprechende Therapie Nomlabofusp – doch der Weg zur Zulassung bleibt steinig.
FDA-Signal beflügelt Hoffnungen
Ein entscheidender Durchbruch: Die US-Arzneimittelbehörde FDA signalisierte Offenheit dafür, den Frataxin-Spiegel in der Haut als Surrogat-Endpunkt für eine beschleunigte Zulassung anzuerkennen. Dies könnte den Weg für Larimars Therapie deutlich verkürzen.
- Phase-3-Studie startet Mitte 2025 in mehreren Ländern
- BLA-Einreichung noch Ende 2025 geplant
- Finanzpolster: 183,5 Mio. Dollar Cash (Stand Dezember 2024)
Analysten sehen massives Potenzial
Trotz jüngster Schwankungen bleiben Experten optimistisch:
- Durchschnittliches Kursziel: 18,86 Dollar
- Bullische Prognosen: Bis zu 26 Dollar möglich
Doch es gibt auch Stolpersteine: Ein anaphylaktischer Vorfall in einer Studie sorgte kurzzeitig für Verunsicherung. Zudem plant das Unternehmen 2025 Ausgaben von 70-90 Millionen Dollar für Produktion und klinische Tests.
Fazit: Hochrisiko, Hochchance
Larimar steht an einem kritischen Punkt – gelingt der klinische und regulatorische Spagat, könnte der aktuell bei rund 2 Euro notierende Titel deutlich anziehen. Doch Biotech-Investoren sollten sich auf weitere Volatilität gefasst machen.
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