Das Biotechnologieunternehmen erweitert sein Produktportfolio durch wichtige Zulassungen für seltene Erkrankungen trotz aktueller Kursschwäche am Aktienmarkt.

Ionis Pharmaceuticals festigt seine Position im Bereich der RNA-gezielten Therapeutika. Die Aktie schloss am Freitag bei 30,21 €, was einem leichten Anstieg von 0,13% entspricht. Im Jahresvergleich verzeichnet das Papier jedoch einen deutlichen Rückgang von 23,54% und liegt derzeit 36,84% unter seinem 52-Wochen-Hoch von 47,83 €.

Im Dezember 2024 erhielt TRYNGOLZA™ (Olezarsen) die Zulassung der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS). Dies markierte die erste eigenständige Produkteinführung für Ionis. Zudem erteilte die Europäische Kommission im März 2025 die Marktzulassung für WAINUA™ (Eplontersen) zur Behandlung der Polyneuropathie bei hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloidose, was die globale Präsenz des Unternehmens erweitert.

Strategische Partnerschaften und Pipeline-Fortschritte

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Ionis schloss eine globale Lizenzvereinbarung mit Ono Pharmaceutical für Sapablursen ab, das auf die Behandlung von Polycythaemia vera, einer seltenen Blutkrebserkrankung, abzielt. Diese Partnerschaft unterstreicht die Expansionsstrategie des Unternehmens in neue therapeutische Bereiche.

In der neurologischen Pipeline hat Ionis eine Phase-3-Studie für ION582 zur Behandlung des Angelman-Syndroms initiiert und treibt Phase-2-Studien für ION464 bei Multisystematrophie voran. Diese Fortschritte in der neurologischen Pipeline ergänzen das wachsende Produktportfolio des Unternehmens und könnten mittelfristig zu weiteren Zulassungen führen.

Finanzielle Perspektiven

Während der Telefonkonferenz zu den Ergebnissen des vierten Quartals und des Gesamtjahres 2024 prognostizierte Ionis steigende Produkt- und Lizenzeinnahmen mit dem Ziel eines nachhaltigen positiven Cashflows. Das Unternehmen rechnet im Laufe des Jahres 2025 mit mehreren Produkteinführungen und einer kontinuierlichen Weiterentwicklung der fortgeschrittenen Pipeline-Kandidaten.

Die strategische Ausrichtung auf RNA-gezielte Medikamente positioniert Ionis innerhalb des Biotechnologiesektors auf einem vielversprechenden Weg. Die jüngsten Zulassungen und Partnerschaften unterstreichen das Engagement des Unternehmens, ungedeckten medizinischen Bedarf zu adressieren. Trotz der positiven Entwicklungen im operativen Geschäft spiegelt sich dies bisher nicht im Aktienkurs wider, der seit Jahresbeginn um 10,62% gefallen ist und deutlich unter dem 200-Tage-Durchschnitt von 36,78 € notiert.

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